ベイジアン ネットワークの比較、G

BMC Medical Research Methodology volume 23、記事番号: 191 (2023) この記事を引用

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メトリクスの詳細

一連の N-of-1 試験を集約することで、従来のランダム化臨床試験に代わる革新的で効率的な研究デザインが得られます。 対象となる治療効果にキャリーオーバーや複雑な依存関係がある場合、統計分析の課題が生じます。

この研究では、共変量に対する治療効果のキャリーオーバーと複雑な依存性を伴うさまざまなシナリオで集計された N-of-1 試験の分析方法を評価および比較します。 このため、有向非循環グラフによってパラメータ化された想定される因果関係に基づいて、慢性非特異的腰痛に関する一連の N-of-1 試験のデータをシミュレートします。 回帰モデル、ベイジアン ネットワーク、G 推定などの既存の統計手法に加えて、キャリーオーバー調整パラメトリック モデル (COAPM) を導入します。

結果は、キャリーオーバーや治療依存性がない場合、評価されたすべての既存モデルが良好なパフォーマンスを示すことを示しています。 キャリーオーバーがある場合、COAPM は偏りのない、より効率的な推定値を生成しますが、他のすべての方法では推定値にある程度の偏りが見られます。 既知の治療依存性がある場合、それをモデル化できるすべてのアプローチで不偏推定値が得られます。 最後に、欠損値があるとすべての手法の効率がわずかに低下し、推定値の偏りも増加する可能性があります。

この研究は、一連の N-of-1 試験の統計分析に対する既存のアプローチと新しいアプローチの体系的な評価を示しています。 どのシナリオでどの方法が最適であるかについて、実用的な推奨事項を導き出します。

査読レポート

過去 10 年間で、個別化医療が増加してきました。 個人レベルでの患者の治療は、スマート デバイスと新しいデータ サイエンス アプローチの適用を使用して健康状態を測定する数多くの可能性によって改善されました。 個人レベルでの健康介入の有効性を評価するために、N-of-1 試験がゴールドスタンダードとして確立されています [1、2]。 N-of-1 試験は、各患者が独自の対照群となるマルチクロスオーバー対照試験です。 個別化された治療のための個人レベルの分析に加えて、一連の N-of-1 試験を共同で分析したり [3]、標準的なランダム化比較試験 (RCT) の結果と組み合わせたりして、治療の有効性に関する集団レベルの推定値を得ることができます。非クロスオーバー RCT と比較して、同等以上の効率で治療を行うことができます [4、5]。 集計および個々の n-of-1 試験の分析に適した統計モデルに関する研究に加えて、これまでの研究では、サンプル サイズとサイクル数に関する最適なデザインを導き出すアプローチが調査されてきました [6、7、8]。 一連の N-of-1 試験の集計統計分析の場合、一般的に使用される方法には、Wilcoxon 符号付き順位検定 [9、10]、2 サンプル平均検定 [11]、共変量を考慮した方法などのノンパラメトリック手法が含まれます。線形モデル [12、13]、線形混合モデル [14]、ベイズ手法 [15、16] などの調整。 また、時間依存性を考慮した自己回帰モデルが分析のために提案されています [17]。 Daza は、N-of-1 試験における平均期間治療効果を推定するために、時間依存治療に対する反事実のフレームワークを導入しました [18]。 このフレームワークは、治療段階の順序がランダム化されず、交絡の影響を受ける可能性がある、n-of-1 の観察研究の分析にも適用できます [19]。

いくつかの研究では、さまざまな分析方法を評価および比較しています。 たとえば、Stunnenberg et al. [3] は頻度主義線形混合モデルとベイジアン モデルの両方を適用し、非ジストロフィー性ミオトニー患者の筋硬直に対するメキシレチンの効果に関する研究でアプローチを比較しました。 ザッカーら。 [20] リウマチ治療に関する一連の公表された N-of-1 試験の分析において、反復測定モデル、ベイジアン階層モデル、およびより単純な単一期間、単一ペア、および平均結果クロスオーバー モデルを比較しました。 彼らの結果は、仮定に応じて、異なる混合モデルが最適な適合をもたらし、ベイジアン モデルは事前分布の仕様に敏感であることを示しました。 Chen & Chen [15] は、キャリーオーバーが存在しない場合のシミュレーション研究で t 検定と混合モデルを比較し、この仮定の下では t 検定が最高の検出力をもたらすことを発見しました。 最後に、Araujo ら。 [21] は、Chen & Chen の研究を拡張し、研究デザインにランダム化がどのように組み込まれているかに焦点を当てて、研究デザインのさまざまなモデル仮定の下で t 検定と線形混合モデルを検討しました。